GC녹십자는 희귀 질환 분야에 대한 지속적 투자와 연구·개발(R&D)을 통해 글로벌 희귀 질환 환자들의 삶의 질 향상에 기여하고 있다. GC녹십자가 2012년 세계에서 둘째로 개발한 ‘헌터라제(성분명 이두설파제베타)’가 대표적 예다.
‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀 질환이다. 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 증상이 발현되고 심하면 15세가 못 돼 사망한다. 한국 환자는 약 70~80명으로 알려져 있다.
헌터라제는 순수 한국 기술로 탄생한 치료제로, 유전자재조합 기술로 만들고 정제된 이두설파제(IDS) 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선한다. 기존 수입 제품보다 20% 가까이 저렴한 가격에 공급해 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공해 왔다. 헌터라제는 우수한 제품성을 인정받아 한국을 포함해 세계 12개국에 공급되고 있다. 최근 품목 허가 승인을 통해 중국과 일본에도 공급될 예정이다.
GC녹십자 관계자는 “세계에서 단 하나밖에 없던 고가의 희귀 질환 치료제를 국산화해 해외 의존도를 낮추고 더 나아가 세계 시장에 진출하게 된 데 의미가 있다”고 말했다.
‘헌터라제’는 지난해 9월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 시판 허가를 획득했다. 이는 중국과 중화권 지역에서 허가된 첫째 헌터증후군 치료제다. 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5만~9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 등 동아시아 국가에서 헌터증후군 발생 비율이 더욱 높은 것으로 알려져 있다. 인구 수 대비 유병률로 봤을 때 중국 내 환자 수는 약 3000명 이상으로 추산된다.
중국은 2018년 제정한 희귀 질환 관리 목록에 헌터증후군을 포함시켰다. 아직 중국 내 약가가 정해지지 않아 정확한 시장 규모를 예측하기는 어렵지만 중국 헌터증후군 치료제 시장은 한국의 10배 이상으로 추산된다는 게 GC녹십자의 설명이다. 중국에서의 헌터라제 매출은 올해부터 본격화할 것으로 보인다.
세계 첫 뇌실 투여 헌터증후군 치료제 일본 허가
GC녹십자는 일본에서 진행한 임상 시험에서 중증 헌터증후군 환자의 중추신경 손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산(Heparan sulfate)’을 크게 감소시키는 결과를 확인했다.
헌터증후군 환자 중 중추신경 손상을 보이는 환자가 전체의 70%에 달하는 만큼 ‘미충족 수요’에 대한 치료 옵션을 확보했다는 점에서 의미가 있다. 또한 세계에서 유일하게 정맥 주사 제형(IV)과 뇌실 내 투여 제형(ICV)의 헌터증후군 치료제를 모두 보유하게 됐다는 데 의의가 있다는 게 GC녹십자의 설명이다.
GC녹십자 관계자는 “‘환자 중심주의’라는 목표 아래 의료진과 환자들의 접근성을 높이기 위해 치료제 공급뿐만 아니라 효과적으로 치료할 수 있는 교육과 정보 제공 등의 활동을 지속해 나갈 예정”이라고 말했다.
최은석 기자 choies@hankyung.com
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