인공지능으로 신약개발 패러다임 바꾸다 [성승용 샤페론 대표-연구개발 부문]

샤페론은 2008년 성승용 서울대학교 의과대학 교수가 창업 한 이후 면역 치료제 개발을 선도하 는 글로벌 기업으로 도약하고 있다. 설립 이후 염증성 질환 치료와 면역 항암제 개발을 목표로 다양한 파이프라인을 확장해왔 으며, 특히 인공지능과 정밀의학을 활용한 염증 복합체 억제제 및 나노바디 항체 치료제 개발 플랫폼인 ‘NanoMab’에 집중하고 있다. 샤페론의 주요 신약 중 하나인 아토피 피부염 치료제 ‘NuGel’은 경증에서 중등증 아토피 피부염 환자를 대상으로 개발 중인 외용제로, 2022년에는 국내 임상 2a상에서 약물 반응 예측용 바이오 마커군에 해당되는 약 70% 이상의 환자에서 우수한 유효성과 안전성을 확인하여, 2023년 미국 FDA의 임상 2b상 진행 승인을 받아 북미 시장에서 임상시험을 진행 중이다.

또한, 주사제로 개발된 ‘NuSepin’은 COVID-19 치료제로 한국 포함 유럽 5개국에서 임상 2b상을 완료하며 바이러스성 폐렴 증상을 개선하 고 치료 기간을 단축시키는 데 성공했다. 코로나 엔데믹 이후에는 NuSepin의 심폐우회술 시 발생하는 사이토카인 폭풍 억제 결과 등의 추가 연구결과를 바탕으로 독감, 패혈증 등 NuSepin의 다양한 적응증을 모색하고 있다.

‘NuCerin’은 경구형 알츠하이머 치료제로 개발 중이며, 2019년 국가 치매극복과제로 선정되었다. NuCerin은 미세아교세포의 염증 복합체를 억제하여 아밀로이드 베타의 축적을 감소시키고 뇌에서 발생하는 신경염증을 감소시킨다. 전임상 시험에서 뉴런을 정상화시키고 인지 기능을 개선하는 것을 확인했으며, 현재 국내 제약사와 국내 임상 1상을 공동 진행 중이다. 글로벌 시장에서도 상업화 가능성을 넓혀가며 주목받고 있다.

샤페론의 또 다른 핵심 기술인 ‘NanoMab’ 플랫폼은 나노바디로 구성된 다중 표적 항체 치료제를 개발하는 기술이다. 이를 통해 개발된 ‘Papiliximab’은 PD-L1과 CD47을 동시에 표적하는 이중 나노바디 항체로, 암세포를 더 효과적으로 줄이면서도 기존 치료제의 부작용을 줄여 급성 골수성 백혈병을 비롯한 다양한 암 치료에서 가능성을 인정받고 있다. 이러한 다중표적 나노바디의 개발은 동아ST와 협력해 그 적용 범위를 넓혀가고 있다.

이와 더불어 샤페론은 자체 인공지능 플랫폼 AIDEN을 구축하여 저분자 신약 개발 분야에서 효능 및 독성 예측 정확도 최대 98% 수준으로 높이고, 6개월 만에 경쟁물질 대비 효능이 100배 이상 증대된 물질을 도출하는데 성공하였다. 이를 통해 신약개발의 속도와 효율성을 높여 성공 가능성을 높이고 있다.

샤페론은 인공지능과 정밀의학, 나노바디 항체 치료제를 기반으로 지속 가능한 성장을 추구하고 있다. 특히 mRNA 기반의 나노바디 항체 치료제 개발로 제약 산업의 미래를 선도하고자 한다. mRNA 제형 치료제 시장은 2030년까지 251억 달러에 이를 것으로 예상되며, 샤페론의 나노바디 항체는 mRNA 기술을 적용하기에 유리한 작은 크기와 높은 안정성을 지니고 있어 생산 효율과 개발 속도 면에서 큰 경쟁력을 갖추고 있다.

샤페론은 미국 자회사인 허드슨 테라퓨틱스와 함께 미국, 유럽, 아시아 등지에서 다수의 글로벌 제약사와 협력하며 기술 이전을 적극 추진하고 있다. 이를 통해 신약 상업화의 속도를 높이고, 글 로벌 바이오 시장에서의 입지를 강화해 나가고 있다.

성승용 샤페론 대표는 “국내의 저예산 바이오텍은 고유한 약물 작용기전을 발굴할 수 있는 연구 역량과, 첨단 AI 기반의 신약 스크리닝 기술 및 정밀의학을 기반으로 한 신약의 임상 시험 역량만이 지속적인 성장의 발판이 될 수 있다.”고 전했다.

이홍표 기자 hawlling@hankyung.com