(사진) 실험 중인 GC녹십자 연구원. /GC녹십자 제공
(사진) 실험 중인 GC녹십자 연구원. /GC녹십자 제공
GC녹십자(130,000 0.00%)의 헌터증후군 치료제가 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다.

GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’가 유럽의약청(EMA)에서 ‘희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 2일 발표했다.

헌터라제ICV는 뇌실에 직접 투여하는 방식으로 기존 정맥주사(IV) 치료법을 개선했다. IV 투여 치료제는 약물이 환자의 뇌혈관 장벽을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)’에 도달하지 못하는 것이 단점이었다.

GC녹십자는 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 헌터라제ICV의 품목 허가를 획득한 바 있다. EMA는 헌터라제ICV가 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료제 대비 환자에게 ‘상당한 혜택’을 줄 수 있음을 인정해 이번 결정을 내렸다는 게 GC녹십자의 설명이다. GC녹십자는 헌터라제ICV의 유럽 품목 허가 신청을 준비하고 있다.

헌터증후군은 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상이나 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀 질환이다. 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 약 70%의 환자가 중추 신경계 손상 증상을 보이는 것으로 알려졌다.

허은철 GC녹십자 사장은 “이번 희귀의약품 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한 번 증명하게 됐다”며 “전 세계 헌터증후군 환자의 삶에 의미 있는 변화를 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

최은석 기자 choies@hankyung.com